Главная » Руководство по лечению » Правду о генной терапии

Как часто вы вводите фактор?

Только при травме (44)
Только при сильной травме (35)
Профилактически раз в неделю (46)
Что такое фактор? (80)

Правду о генной терапии

20 декабря 2012

ПРАВДУ О ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

Если у вас есть гемофилия, и вы были в надежде на излечение, есть хорошие Новости и плохие.

Плохая новость: к Сожалению, лечение не просто недель или месяцев.

Но вот хорошая новость: с помощью генной терапии, исследователи ближе, чем когда-либо прежде.

Хотя врачи давно знают, как управлять гемофилией, исследователи в таких учреждениях, как Aflac онкологический Центр и Заболеваний Крови Службы университета Эмори и здоровья Детей в Атланте, оба уверенно и оптимистично, что они знают, как вылечить болезнь.

“Мы вылечить мышей много разных путей, - говорит Трент Спенсер, доктор философии, директор Aflac в Генной Терапии, Лаборатории и адъюнкт-профессор педиатрии в университете Эмори Школе Медицины.

“Мы теперь запросто вылечить мышей, больных гемофилией”, - говорит Спенсер. “Получаю от мыши до человека, однако, является огромный шаг, и что-то, что мы пытаемся сделать сейчас”.

Генная терапия-экспериментальный метод, который позволяет врачам, чтобы вставить здоровый копию мутировал (плохо) ген, или даже новый ген в лицо клеток для профилактики или лечения болезни. В десятилетие, что исследователи были работать на этой технике, результаты были одновременно стимулировать и разочарований.

“Нам потребовалось много времени, чтобы понять, как использовать гены, как терапия”, Спенсер объясняет, но добавляет, что исследовательские усилия улучшаются с каждым годом. “Некоторые сначала думал, что после того, как гена дефект был выявлен, исправляя его будет сравнительно легко, но теперь мы понимаем сложности, вовлеченных в процесс переноса генов. Теперь мы можем вернуться, и мы надеемся повысить эффективность нашего переноса генов систем”.

Генная терапия исследований сошел на быстрый старт, но потом, казалось, skid остановился. Хотя исследования явился медленно, в реальности огромные усилия, проводится в лабораториях по всему миру, направленные на лучшее понимание результатов первоначальной генной терапии клинических испытаний. И научные усилия и первоначальные клинические испытания были очень плодотворными, говорит Спенсер. “Мы сейчас, включающих сведения, извлеченные в течение прошлого десятилетия в новой генной терапии для лечения гемофилии А, - говорит он.

Гемофилии А, наиболее распространенных тяжелое наследственное заболевание крови, страдает около одного из 5000 мужчин. Это обусловлено мутацией в гене, который производит факторов свертывания крови, называемый Фактор VIII. В большинстве случаев, есть семейная история гемофилии, но примерно в 30% случаев нет ни одной семьи, истории и болезнь вызвана спонтанная мутация Фактора VIII ген, который предотвращает производство важнейших белков.

Генная терапия теоретически могут быть использованы, чтобы использовать вирус - тот, который был безвреден, конечно, - чтобы предоставить замену Фактора VIII генов.

Например, Спенсер и его команда планируют привить Фактора VIII генов в костного мозга пациентов с использованием генно-инженерных форма вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).

Лечения, которые разрабатываются Спенсер и его коллеги могли быть сделано в день, в амбулаторном порядке, и клетки с пересаженной ген может продолжать делать Фактора VIII для жизни пациента. Группа планирует встретиться с США продуктов питания и лекарственных препаратов в этом году, чтобы обсудить клинических испытаний с использованием нового подхода.

Спенсер и его команда не только исследователи изучают, как генная терапия может улучшить качество жизни пациентов с гемофилией, во всем мире.

“Это Международная болезни с помощью международных усилий в области научных исследований, - говорит д-р м. Ян Филлипс, кек института Норрис профессор Прикладных наук о Жизни, расследующий ли установка других генов факторов, таких как Фактора VII, может сделать разницу.

Филипс исследований сосредоточена на кровотечение в battlefield травмы. Он разработал гена переключатель, который включается Фактор VII, когда кислорода в кровь попадают, как это происходит в кровоточащие сосуды. Проект, поддерживаемый США Армии, разработана, чтобы помочь солдатам в бою, кто страдает множественные травмы, кровотечение, как внутренних, так и внешних, которые не были доступны для бинты или другие виды лечения.

“Двадцать процентов смертей происходят в бою из-за потери крови”, - Филлипс говорит, “а где раненые солдаты, не может оцениваться быстро они нуждаются автоматический выключатель, чтобы включить Фактор VII, чтобы остановить кровотечение”. Филлипс также модифицированных генов в стволовых клетках, чтобы предоставить спасательные белков.

Однако медицинские исследования, как дорого и отнимает много времени (это может занять годы, чтобы пройти клиническое исследование процесса), реальной проблемой, когда дело доходит до генной терапии, говорит Филипс, - это биология. “Почему что-то работает в животных, но не в людей?” - спрашивает он.

Это не утешение, конечно, но исследователи работают в той же проблемы с другими заболеваниями, такими как диабет, рак и болезнь Альцгеймера. - Трудно смоделировать в лаборатории, что биология не для нас, естественно”, - говорит Филлипс.

- Но его послание-одно надежды”, - добавляет он. “Генная терапия идут вперед, потому что они являются лучшим решением определенных проблем. Наука основывается на себя, и это означает, что мы были ближе к новой генной терапии, чем когда-либо прежде.”

Нет комментариев. Ваш будет первым!