Главная » Руководство по лечению » Профилактическое лечение Гемофилии

Как часто вы вводите фактор?

Только при травме (44)
Только при сильной травме (35)
Профилактически раз в неделю (46)
Что такое фактор? (80)

Профилактическое лечение Гемофилии

2 февраля 2016

 Основными целями профилактического лечения являются:

- предотвращение развития хронической артропатии;

- предотвращение внутричерепных и других жизнеугрожающих и тяжелых кровотечений;

-  предотвращение болевого синдрома;

-  улучшение качества жизни пациентов;

- снижение долгосрочных социальных расходов за счет улучшения течения заболевания и снижения инвалидизации.

В зависимости от времени начала профилактического лечения выделяют несколько его видов:

1. Первичная профилактика начинается в возрасте до двух лет и до момента формирования 2-го эпизода кровотечения. Кроме того, данный вид профилактики начинается до развития любого кровоизлияния в сустав. 

2. Вторичная профилактика назначается после формирования у больного с гемофилией кровоизлияний в суставы или после формирования серьезного кровотечения, а также после множественных кровотечений.

3. Третичная профилактика проводится во взрослом возрасте с целью предотвращения развития жизнеугрожающего кровотечения или для предупреждения усугубления уже имеющейся артропатии.

При выборе времени назначения профилактического лечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии важно помнить, что чем позднее будет назначена профилактика, тем выше риск развития гемофилической атропатии. Существует несколько моделей профилактического лечения, которые отличаются не только объемом вводимой дозы концентрированных факторов свертывания крови VIII/IX, но и временем начала профилактического лечения.

Шведская модель

Профилактика начинается в возрасте 1-2 лет или после первого кровотечения. Доза вводимого препарата рассчитывается из объема 20-40 МЕ/кг массы тела, частота введения препарата каждый второй-третий день.

Канадская модель

Лечение начинается в возрасте от 1 до 2,5 лет с назначения 50 МЕ/кг один раз в неделю. При развитии трех кровотечений в один сустав или четырех в суставы (мышцы) за три месяца, или пяти кровотечений в один сустав независимо от времени изменятся объем и кратность вводимого препарата – 30 МЕ/кг 2 раза в неделю. При сохранении геморрагических осложнений в прежнем количестве пациенту назначается профилактическое лечение в объеме 25 МЕ/кг 3 раза в неделю.

Французская модель

Профилактическое лечение назначается в возрасте до трех лет после развития у пациента 2-го гемартроза и так же, как и при применении Канадской модели, имеет ступенчатый принцип.

Профилактика начинается с назначения 50 МЕ/кг FVIII/FIX с частотой 1 раз в неделю. В случае развития спонтанного гемартроза на фоне проводимой терапии происходит переход на следующий этап: 30 МЕ/кг 2 раза в неделю в определенные фиксированные дни. При сохранении эпизода спонтанного гемартроза при коррекции схемы лечения происходит переход на 3-й этап модели: 25 МЕ/кг в 1-й и 3-й день недели и 30 МЕ/кг в 5-й день.

Эффективность профилактического лечения

С момента начала применения профилактического лечения было проведено много клинических исследований для оценки эффективности данного вида терапии по сравнению с терапией «по требованию». По их результатам отмечалось сокращение числа геморрагических эпизодов более чем в 10 раз (с 17,3 кровотечений в год до 1,15).

Возникает вопрос, что может произойти, если перестать проводить профилактическое лечение? Это всегда волнует пациентов.

Нидерландскими медицинскими специалистами (Van Dijk et al.) была проанализирована группа пациентов из 80 человек, которые получали профилактическое лечение с детского возраста. По достижению 21 года, 28 человек (35%) перешли на терапию «по требованию», через 3 года частота гемартрозов в год у них увеличилась почти в 2 раза по сравнению с теми, кто решил продолжить профилактическое лечение.

При назначении профилактического лечения уже во взрослом возрасте по данным различных ретроспективных клинических исследований частота геморрагических осложнений сокращается на 93-97%, предупреждая развитие инвалидизации и помогая социальной адаптации пациентов. При проведении профилактического лечения используются как плазматические (Октанат, Коате и т.п.), так и рекомбинантные препараты FVIII/FIX (РеФакто и т.п.). Основным условием выбора препарата является его эффективность для конкретного пациента. Для этого проводится оценка индивидуальной фармакокинетики (PK). При проведении PK пациенту берутся анализы крови в конкретные временные точки: до введения фактора и через определенный промежуток после введения, в некоторых случаях (при гемофилии В) вплоть до 120 часов. На основании полученных результатов рассчитывается индивидуальное время полувыведения FVIII/FIX, а также время, когда уровень фактора держится более 1%. При назначении профилактики на основании полученных данных значительно возрастает эффективность лечения, уменьшается расход препарата, увеличивается качество жизни пациентов. Это доказано большим количеством международных клинических исследований. Кроме того, уже давно известно, что частая смена препарата может привести к развитию ингибитора к замещаемому фактору свертывания крови. Поэтому пациентам важно знать, что нельзя мешать одни препараты с другими.

Заключение

Профилактическая модель лечения гемофилии на сегодняшний день является всемирным стандартом для детей с тяжелой формой гемофилии и для взрослых с высоким риском кровотечения. До сих пор не существует единого мнения в отношении оптимального объема назначения препаратов факторов свертывания крови и продолжительности режима проведения профилактики. Каждый из существующих подходов лечения имеет свои сильные и слабые стороны. Однако, общее мнение врачей сходится в том, что индивидуализация профилактики, основанная на фармакокинетических параметрах, может оптимизировать лечение, снизить затраты на него и улучшить социальную адаптацию больных с гемофилией.

Achex 2 февраля 2016 в 09:16 0
Очень хочется чтобы и в нашей стране больным было доступно профилактическое лечение. Однако это требует активных действий и с нашей стороны, со стороны больных, пока что из около 2000 гемофиликов Узбекистана активную позицию занимают только 5-6 человек.