GEMOFILIYA
JAMIYATI    

   O'ZBEKISTON
RESPUBLIKASIDA

Gemofiliya bilan og'rigan bemorlarda qon ketishini to'xtatish uchun yetti toifadagi dorilardan foydalaniladi.


Birinchi toifaga to'g'ridan-to'g'ri donorlik qonidan tayyorlangan dori vositalari kiradi. Ushbu donorlik qonidan tayyorlangan dori vositalarni viruslardan, bakteriyalardan va zamburug'lardan tozalash mushkul va deyarli mumkin emas, shuning uchun ushbu dorilar bilan bemorni davolaganda Gepatit B va C viruslari, Ebola va OIV kabi xavfli infektsiyalarni yuqtirish xavfi yuqori. O'tgan asrning 80-yillarida AQSh, Kanada, Yevropa Ittifoqi, Eron, Iroq, Gonkong, Yaponiya, Singapur va Tayvan davlatlarida 10 mingdan ortiq gemofiliya bilan og`rigan bemorlar ushbu dorilar bilan davolanganida OIV infektsiyasi yuqtirilganidan keyin, dunyoning aksariyat mamlakatlarida ushbu tozalanmagan donorlik qonidan tayyorlangan dori vositalari bilan gemofiliya bemorlarini davolash amaliyotidan vos kechilgan.


Ushbu toifaga kiruvchi dori vositalarining quyidagi tijorat nomlari mavjud: kriopresipitat, antigemofil plazmasi, yangi muzlatilgan plazma.


Plazma
Plazma

Ikkinchi toifaga donor plazmasidan olingan VIII va IX qon ivish omillarning yuqori darajada tozalangan kontsentratlari kiradi. Ularni ishlab chiqarishda plazma maxsus kimyoviy eritmalar bilan ishlov beriladi va faol moddani ajratib, quritgandan keyin qo'shimcha ravishda 60-120? C gacha qizdiriladi va 3-10 soat davomida kuchli bosim ostida saqlanadi. Ushbu ikki tomonlama tozalash usuli insonga ma'lum bo'lgan viruslarning ko'pini, har qanday zamburug'lar va bakteriyalarni zararsizlantiradi. Shu bilan birga, ushbu tozalash usuli bilan foydalanilganda fanga noma'lum bo'lgan prion kasalligi va viruslarni yuqtirish xavfi saqlanib qolmoqda.


Ushbu dorilarning tijorat nomlari: Octanate, Octanine, Immunate, Immunine, Emoclot DI, Fanhdi, Beriate, Koate DVI, Hemofil M, Hemoraas, Haemoctin, Aimafix, MonoFIX, Berinin, Hemo-B-RAAS, Humate, Alphanine.


Uchinchi toifaga genetik muhandislik yordamida rekombinatsiya yo'li bilan olingan VIII va IX qon ivish omillarning yuqori darajada tozalangan rekombinant kontsentratlari kiradi. Ishlab chiqarish jarayoni quyidagicha: Xitoy og`maxonining (xomyagining) ichki bezlarining hujayralar genomi modifikatsiya qilinadi, shunda ular odamning qon ivish omillarini o'z ichiga olgan suyuqlikni ishlab chiqarishni boshlaydilar. Ushbu suyuqlik kimyoviy moddalar bilan ishlov berish yo`li bilan viruslardan, bakteriyalardan va zamburug`lardan zararsizlantiriladi, keyin esa undan inson oqsillari ajratib olinadi, ba'zida nanofiltrlardan o'tkazilib, qo'shimcha ravishda tozalanadi, muzlatib quritiladi va idishga (flakonga) qadoqlanadi. Olingan mahsulotda hayvon yoki odam viruslari, patogen bakteriyalar, zamburug`lar yoki pionlar bo`lmaydi. Bu infektsiyalardan xavfsizligi 100% kafolatlangan.

Ammo rekombinant kontsentratlarning kamchiliklari mavjud. Ularning ko'pchiligida VIII-omil bilan bog'liq bo'lgan Fon Villebrand omili (faktori) mavjud emas, shuning uchun VIII qon ivish omilning rekombinant kontsentratlari odatda odam plazmasidan tayyorlangan kontsentratlarga qaraganda tezroq o`z kuchini yo`qotadi. Bundan tashqari, ilgari plazma dorilarini qabul qilmagan bolalar va odamlarning immuniteti ba'zan dushmanlik bilan rekombinant konsentratlarni qabul qilib, ularga antitelalar - ingibitorlarni keltirib chiqaradi. Bu esa kasallikni davolashni qiyinlashtiradi, shuning uchun hatto rivojlangan mamlakatlarda ham yuqori darajada tozalangan plazma kontsentratlaridan bolalarni, sichqon oqsillariga alergiyasi bo'lgan odamlarni va rekombinant omillarni salbiy qabul qiladigan insonlarni davolashda foydalaniladi.


Dori vositalarning tijorat nomlari quyidagicha: Kogenate FS, Recombinate, Eloctate, Afstyla, Advate, ReFacto, Helixate FS, Октофактор, Иннонафактор, BeneFIX, Alprolix.


To'rtinchi toifaga gemofiliyaning eng og'ir turi bo`lgan ingibitor shakli mavjud bemorlarni davolash uchun ishlatiladigan dorilar kiradi. Yuqori titrga ega ingibitorlari bor bemorlarda faol qon ketishini to'xtata oladigan uch xil dori mavjud. Ulardan birinchisi, Feiba – donorlik plazmasidan tayyorlangan II, VII, VIII, IX va X qon ivish omillarning (faktorlarning) yuqori darajada tozalangan kontsentrati. Ikkinchisi, NovoSeven – bu genetik muhandislik orqali olingan VII qon ivish omilning recombinant faollashtirilgan kontsentrati. Uchinchisi esa, faollashtirilgan qon ivish VII omilning (faktorning) ruslarning rekombinant kontsentrati - Koagil.


Beshinchi toifaga yengil qon ketishini to'xtatish uchun ishlatiladigan gormonal dorilar kiradi:


  • Desmopressin gemofiliyaning yengil formasi va fon Villebrand kasalligi bo'lgan bemorlarda kuchli bo`lmagan qon ketishini to'xtatish uchun ishlatiladigan dori vositasi, va u inyeksiya shaklida ham, burunga sepiladigan sprey shaklida ham ishlab chiqariladi.
  • Prednizolon – ko'pincha tabletka shaklidagi gemofiliyaning har qanday shaklida yengil buyrakdan qon ketishini to'xtatuvchi dori vositasi.
  • Levonorgestrel qonda kerakli qon ivish omili (faktori) past darajadagi gemofiliya tashuvchilarida og'ir hayzli qon ketishni to'xtatish uchun ishlatiladi.

Oltinchi toifaga ingibitor, gemofiliyaning og'ir yoki o'rta formalari bilan og'rigan bemorlarda qon ketishining oldini olish uchun ishlatiladigan, teri ostiga yoki tabletka shaklida qo'llaniladigan innovatsion dorilar kiradi. Ularning ko'plari hali ham klinik sinovlardan o'tmoqda, 2018 yilda bozorda sotiladigan yagona dori bu – Hemlibra(emicizumab).

Hemlibra - bu insonning VIII qon ivish omili (faktori) bilan bir xil funktsiyani bajaradigan odamnikiga sichqonning gumanizatsiyalangan monoklonal antitela. Qabul qilinganida Hemlibra koagulyatsiya kaskadidagi VIII omilni (faktorni) vaqtincha o'rnini bosadi va gemofiliyaning og'ir yoki o'rtacha shaklini yengil holatiga keltiradi. Dozaga qarab bitta teri osti inyektsiyasidan so'ng, ta'sir qilish muddati bir haftadan bir oygacha bo`lishi mumkin. Bu shuni anglatadiki, og'ir kasal odam preparatni ta`sir qilishining butun muddati davomida deyarli sog'lom bo`ladi. Afsuski, Hemlibraning narxi hali ham yuqori, kattalar uchun haftalik doz 10 ming dollarni tashkil qiladi. Biroq, vaqt o'tishi bilan narx pasayishiga umid bor.


Oxirgi, ettinchi toifaga gemofiliyani gen terapiyasi uchun mo'ljallangan hozircha eksperimental preparatlar kiradi. Virusli vektorlardan foydalanadigan ushbu dorilar kasal odamning jigar hujayralarini yuqtiradi va ularning genomini o'zgartiradi. Genomning modifikatsiyasi natijasida jigar hujayralari yetishmaydigan tanqis qon ivish omilini (faktoring) kerakli hajmda ishlab chiqara boshlaydi. Ya'ni, aslini olganda inson sog'lom odamga aylanadi. Bozorga sotuvi chiqarilishining eng yaqini bo`lgan dori vositasi bu Valoktokojen Roksaparvek (ValRox) hisoblanadi. 2016 yilda ushbu dori birinchi marta gemofiliya A bilan og'rigan bemorlarda sinab ko`rildi va bir martalik inyeksiyadan so'ng, ularning jigarlari sog'lom odamlardagidek VIII qon ivish omillarni (faktorlarni) ishlab chiqara boshladi. Ammo, bu mo'jizaviy dori bilan bog'liq muammolar mavjud edi, vaqt o'tishi bilan kasalning immuniteti jigar hujayralariga yuqtirgan va ularning genomlarini o'zgartirgan virusli vektorlarni aniqlaydi va ularni yo'q qiladi. Har yili kasallangan hujayralar soni kamayadi va VIII omil ishlab chiqarilishi ham. Shunday qilib, preparatning ta'siri vaqtinchalik va olimlarning fikriga ko'ra, oradan 5-8 yil o'tgach, u o'z kuchini to'liq yo'qotishi mumkin.